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精准医疗之路:科学和实践

更新时间:2017-06-02 13:39   浏览: 次  作者:rick    文章来源:medical research

2015年美国总统奥巴马在其年度国情咨文中首次推出精准医疗(Precision Medicine)计划,并表示在未来将筹集2.15亿美元用于精准医疗项目的研究和使用。紧接着,我国也出台相应的精准医疗计划,计划到2030年先后投入600亿元用于肿瘤诊断及治疗。中美两国精准医疗计划的提出,使得精准医疗一下子成为媒体关注的焦点、资本追逐的对象,精准医疗概念也迅速成为生物医药行业的热门关键词。试想,把按基因匹配癌症疗法变得像输血匹配血型那样标准化,把找出正确的用药剂量变得像测量体温那样简单……这样精准快速简便的医疗模式,势必会得到人们广泛的认可和期许,也为目前难以攻克的疾病治疗带来新希望。未来,将进入精准医疗时代。

肿瘤学被认为是实现精准医学的最佳学科,也是治疗肿瘤的迫切需要。然而在刚刚过去的2016年,精准医学在肿瘤诊断应用中饱受争议。Nature和New England Journal杂志先后发文表示质疑。来自俄勒冈健康与科学大学血液疾病以及肿瘤专家Vinay Prasad在去年9月的《nature》杂志上发表一篇有关精准医学方面的评论认为,精准医疗只能让小部分人从中获益,而对于大部分肿瘤患者并没有意义。该观点随即引起众多专家激烈争论。Prasad举例说,美国MD安德森癌症中心(MD Anderson Cancer Center)对2600人的基因测序发现,仅6.4%的人能够通过靶向药物获益,美国国家癌症研究所(NCI)进行的MATCH计划,亦发现仅2%的人可通过靶向药物获益。因此他认为,这种通过基因测序来获取病人的遗传信息,从而进行靶向药物的筛选,可能并不能为广大肿瘤患者带来益处。《新英格兰医学杂志》随后也发表了一篇评论精准医学的文章,参与到讨论中。作者Ian Tannock等人则直接指出,“仅通过分子手段来治疗患者,其带来的益处仍旧是未知的。同时也有报道发现,精准医疗靶向药物并不能改变肿瘤的发生结果,只能通过改善病人的生存质量,给人能够治疗肿瘤的错觉,这些争议对精准医疗的发展提出了挑战。

面对以上争议,同年,Hey S P 在science上发表评论文章对争议进行反击,文章认为这些问题并不是精准医疗本身导致的。精准医疗的目的是每次都给恰当的人在恰当的时间使用恰当的疗法,而诊断标志物的预测对于这一目的实现非常重要。尽管肿瘤标志物带来了实实在在的希望,但是仍存在一些问题。就目前来看很多商业化的标志物尚没有得到全部有效的验证,而科学的自由导致了一些低质量和不可靠的报告陆续出来,即使表面上看起来对于HER2+乳腺癌很有效的药物,它是如何与基因诊断相结合仍然不被人所了解。作者认为这些令人失望的研究可以给予三种解释:1.生物科学理论在方法学验证中居于主导地位,而研究人员在研究过程中对于作用机制所持的不可知论对结果产生影响。2.干预是一个非常复杂且带有很多附加条件的不确定性,这需要在临床之前进行解决,而不仅仅是单因素双盲实验。3.相应的利益相关者控制标志物和响应标志物项目研究,导致了在分子诊断marker的筛选上存在偏好。尽管新的措施和证据努力消除这些问题,但是Hey S P相信在处理这些问题,包括标志物的选择上需要严谨科学眼光,而精准医疗本身并没有问题。

精准医疗不仅仅是理论科学,更是实践科学。面对以上的争议需要通过不断的实践,积累数据,为精准医疗实现提供证据。随着诊断技术的发展和进步,这为更加精准的临床试验设计和辅助治疗提供新的机遇,使得每一个患者都能快速得到精准的治疗。基于证据指向(evidence based)的临床诊断标志物的发展,导致标志物的鉴定需要更广泛的分子筛选和鉴定,来帮助和指导精准肿瘤学的界定,这一界定可能包括创立新的标准以及新的实践设置。同样,对于可能的标志物,其研究中心是明确受到精准医疗治疗后的患者其治疗效果与诊断结果的证据影响,正如临床上利用生物标志物筛选的有效药物所受到严格临床试验那样,也需要进行一步步验证。正是由于精准医疗广泛的应用前景,关系到广大人群的公共健康,这就更加吸引我们花费更大的精力去投入、去努力,当这种投入和努力慢慢积累,我们相信最终精准医疗会成功应用到我们的医疗健康,和我们的日常生活息息相关,正如我们所期待的那样,把按基因匹配癌症疗法变得像输血匹配血型那样标准化,把找出正确的用药剂量变得像测量体温那样简单,能在恰当的时间内给患者以最精准的治疗。这将会大大减轻病人的痛苦,显著提升人们的生活质量,可见,精准医疗是人类的福祉。
 
参考文献:
[1]Ashley E A. The precision medicine initiative: a new national effort[J]. Jama, 2015, 313(21):2119.
[2]Hunter D J. Uncertainty in the Era of Precision Medicine[J]. New England Journal of Medicine, 2016, 375(8):711.
[3]Prasad V. Perspective: The precision-oncology illusion[J]. Nature, 2016, 537(7619): S63-S63.
[4]Hey S P, Kesselheim A S. Countering imprecision in precision medicine[J]. Science, 2016, 353(6298): 448-449.
[5]Ganesan S, Rodriguez-Rodriguez L, DiPaola R S. Precision Medicine: Implications for Science and Practice[J]. Journal of the American College of Surgeons, 2016, 223(3): 433-439. e1.